ثورة في علاج العمى الوراثي: نتائج مذهلة لتحسين الرؤية الجينية
أظهرت دراسة حديثة في الولايات المتحدة تقدمًا كبيرًا في علاج جيني يعيد النظر للأشخاص المصابين بحالة وراثية نادرة تسبب فقدان البصر منذ الطفولة. وبيّنت الدراسة التي أجراها علماء من جامعة بنسلفانيا، أن العلاج قد أدى إلى تحسن الرؤية بمقدار يصل إلى 100 ضعف في بعض الحالات، بينما شهد آخرون تحسنًا وصل إلى 10 آلاف ضعف عند تلقي الجرعات الأعلى من العلاج، وفقاً لما تم نشره مؤخرًا في مجلة “ذا لانسيت”.
شارك في الدراسة 15 مريضًا يعانون من ضمور وراثي في الشبكية، والذي يتسبب في فقدان شديد للبصر منذ سن مبكرة. هذا المرض ينتج عن خلل في جين “GUCY2D” الذي يلعب دورًا حيويًا في إنتاج البروتينات المسؤولة عن عمل الخلايا الحساسة للضوء في الشبكية.
وتتمثل الحالة في ضعف شديد بالبصر لا يمكن تحسينه باستخدام النظارات، كما يجد المرضى صعوبة في الرؤية حتى في الأماكن المضيئة، وهي حالة تصيب حوالي 100 ألف شخص حول العالم.
تضمنت الدراسة اختبار ثلاث جرعات مختلفة من العلاج الجيني “ATSN-101″، حيث تم حقنه جراحيًا تحت الشبكية، وقد أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا خلال أول شهر من العلاج واستمر على الأقل لمدة 12 شهرًا.
وأظهرت الاختبارات أن ثلاثة من المرضى الذين تلقوا الجرعة الأعلى حققوا تحسنًا كبيرًا في قدرتهم على التنقل في ظروف إضاءة مختلفة. وعلّق الباحثون على النتائج بالإيجابية، مشيرين إلى ضرورة تطوير العلاج والتأكد من سلامته على المدى الطويل.
